Мускулната дистрофия е наследствено заболяване, при което един или няколко дефектни гена водят до прогресираща дегенерация на мускулите и в крайна сметка до паралич. Когато са засегнати дихателните или сърдечните мускули, това може да доведе до смърт при твърде ранна възраст. Разработената от германските учени експериментална терапия може да се окаже революционно решение за подобни пациенти.

Новият подход се използва за корекция на дефектните гени с помощта на мРНК технологията, която вече доказа своята ефективност и безопасност по време на COVID-19 пандемията, когато именно с нейна помощ бяха създадени необходимите ваксини. За разлика от генното редактиране CRISPR/Cas9, технологията мРНК не разрязва ДНК, а само настройва тази молекула в точно определено място, при това с невероятна точност.

Експериментите с мускулни стволови клетки показаха, че този подход е изключително подходящ за точна корекция на дефектните гени.

В резултат от приложената терапия дефектните клетки достигат нивото на здравите и започват да формират нови мускулни влакна.

Засега са направени успешни експерименти само с лабораторни мишки, а първите клинични тестове за лекуване на мускулна дистрофия при хората с помощта на мРНК са планирани за края на тази година. Първоначално терапията ще бъде тествана върху малките мускули, които заради болестта са изгубили своята функционалност.